La thérapie génique, quand le gène devient médicament

La thérapie génique n’est qu’une application de la transgénèse en médecine ; elle vise un eugénisme négatif strict. Il s’agit d’une stratégie génique qui fait pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d’un individu pour traiter une maladie. Elle vise à remplacer un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à sur exprimer une protéine.

La thérapie génique cherche à agir sur la source du dysfonctionnement en introduisant un gène dans la cellule vivante. Puisqu’elle cherche a modifier la production des protéines, elle cherche, de même, à modifier  la production des protéines.

Nous savons que l’ADN est  traduit dans le noyau, donnant ainsi une chaine ARN pré-messager. Apres maturation, cette dernière devient ARN messager et migre vers le cytoplasme. Afin de mieux définir ce qu’est l’ARN messager, nous pouvons dire qu’il s’agit d’une copie éphémère de la chaine d’ADN et qui sera plus tard dégradée dans le cytoplasme.

Dans le cytoplasme, l’ARN messager subit une transcription ; elle devient protéine.
Si cette protéine défectueuse (c’est- à -dire qu’elle est mutée), la thérapie géniques peut intervenir, produisant une protéine active remplaçante de la défectueuse.

 

 

 

Quelles sont les différentes méthodes employées en application de la thérapie génique ?

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