Les bébés bulle

Les « bébés-bulle » sont des enfants atteints d’une maladie qui provoque une grave déficience de leur système immunitaire (leur système immunitaire est trop faible pour défendre leur organisme, ils peuvent donc tomber gravement malades après une simple intoxication alimentaire ou même un rhume). C’est pourquoi les enfants au système immunodéficient sont placés, dès leur naissance, dans des bulles à l’atmosphère stérile et, dans des chambres d’hôpitals stérilisées (d’où ils tirent leur nom), le tout à l’abri des virus et des bactéries extérieures.

Le seul moyen de guérir connu auparavant était de prélever de la moelle osseuse à quelqu’un de compatible et de l’injecter chez le patient. Toutefois cette méthode n’était possible que dans 20% des cas.

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"L'équipe britannique du Dr Adrian Thrasher a soigné par thérapie génique 4 enfants, âgés de quatre à trente-trois mois, atteints d'un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X)*. Cela porte à 14, le nombre de jeunes enfants, privés de cellules immunitaires, traités par thérapie génique car dix ont déjà été ainsi soignés en France par le Pr Alain Fischer (Necker-Paris). En 2000, le Pr Fischer publiait dansScience les résultats positifs des thérapies géniques effectuées sur ces dix "bébés-bulles". Suite à des complications graves chez deux d'entre eux, l'essai a été suspendu d'octobre 2002 à mai 2004 quand l'Afssaps a donné son accord à la reprise de l'essai.

L'équipe britannique a utilisé une méthode proche de celle de l'équipe du Pr Fischer. Les chercheurs ont prélevé sur la moelle osseuse des bébés malades des cellules des lymphocytes T et NK porteuses de l'anomalie génétique. Les cellules ont été traitées en injectant un rétrovirus, chargé d'un "gène médicament" devant intervenir dans le matériel génétique de la cellule. Les cellules ainsi "réparées" ont été réinjectées chez les bébés malades. Le gène médicament a ainsi pu se recopier dans d'autres cellules "précurseurs", devenues de véritables cellules immunitaires.

Les résultats britanniques semblent confirmer le potentiel de la thérapie génique dans le traitement de maladies liées à un déficit immunitaire sévère même si le recul n'est pas encore suffisant pour exclure la survenue d'effets indésirables."

* H.B Gaspar et coll., The Lancet, 18/12/04, pp. 2181-2187.
Le Figaro (Cyrille Louis) 17/12/04 - Le Quotidien du Médecin (Elodie Biet) 20/12/04 

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Mais cette méthode suppose-t-elle des limites? 
En octobre 2002, on diagnostique une leucémie chez l'un des dix jeunes que le Pr Fischer traitait.
Cependant, en octobre 2002, le diagnostic d’une leucémie chez l’un des dix jeunes patients traités fait s’interrompre les essais par mesure de prudence et pour découvrir la cause de cet incident. En janvier 2003, un autre enfant est déclaré porteur d’une leucémie. Une analyse génétique permet alors de découvrir que dans les deux cas, le gène thérapeutique avait été inséré à proximité d’un gène contrôlant la prolifération des lymphocytes et dont la perturbation avait causé une leucémie, alors que la technique utilisée lors des essais cliniques ne permettait normalement qu’une insertion aléatoire des gènes thérapeutiques. Il s’est avéré que les deux enfants concernés étaient les plus jeunes patients des essais et que chez les plus jeune enfant, les cellules précurseurs du gène responsable de la prolifération des lymphocytes étaient en plus grand nombre. En novembre 2004, l’un des deux patients ayant déclaré une leucémie suite au traitement est finalement décédé malgré les efforts des médecins. L’autre va bien aujourd’hui. Ce sont neuf enfants qui ont pu être sauvés par cette méthode en France, tandis qu’une équipe anglaise annonçait, le 18 décembre dernier, avoir à son tour traité avec succès quatre enfants.

 

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