La méthode des vecteurs

Comment modifier les gènes malades ? On a déjà dit qu’un gène thérapeutique ou gène médicament devrait être introduit dans les cellules cibles du patient. Ceci requiert une sorte de vecteur dont le rôle est décisif puisqu’il contient le gène d’intérêt et lui sert de moyen de transport vers le noyau de la cellule sur une période suffisante pour lui permettre d’avoir un effet thérapeutique.

Nous comptons deux types de vecteurs :

I-  Premier type de vecteur : le vecteur viral.


C’est le type de vecteurs le plus utilise.
Nous savons que les virus ont la capacité de migrer et de pénétrer leurs cellules cibles ainsi qu’injecter leur ADN dans leurs noyaux.
Dans le cas de la thérapie génique, le virus qu’on emploie est attenue afin qu’il n’engendre pas des réactions immunitaires non désirées chez le patient. Alors que ce vecteur viral ne devrait cibler qu’un nombre restreint de cellules, la difficulté de la méthode serait qu’il pourrait s’attaquer a une grande variété de cellules.
Les scientifiques recherchent a modifier la reconnaissance entre la particule virale et la surface cellulaire afin d’augmenter l’efficacité de la méthode tout en évitant toute complication éventuelle.

vectoradenovirus.jpg

 

II- Deuxième type de vecteurs : les vecteurs non viraux

 Utilisés aussi pour transférer les gènes dans les cellules, ils sont aussi appelés vecteurs synthétiques. Ils peuvent être des composes lipidiques. 

Particules inertes, ils n’ont aucun risque de virulence et sont de plus en plus employés. Ce sont les liposomes (vésicules formées de lipides) qui servent cette fois de moyen de transport. Cependant leur efficacité n’est pas garantie : il faut au moins 100 000 molécules d’ADN par cellule cible pour qu’une seule séquence pénètre dans le noyau. Et cette concentration pourrait poser des problèmes de toxicité.

Vecteur non viral

 

Le transfert pourrait être réalisé de deux méthodes :

Soit in vivo, et le vecteur est administré directement au patient. Cette stratégie est employée dans le cas des affections musculaires comme la myopathie, ou même, respiratoires comme la mucoviscidose.

 

Soit ex vivo, et les cellules cibles sont prélevées du patient et sont cultivées dans les conditions convenables. Elles sont traitées par le gène thérapeutique avant d’être réimplantée.
Cette méthode est employée pour les maladies de sang, comme l’hémophilie. Le Professeur Fischer et son équipe auront recours à cette méthode pour traiter par thérapie génique les bébés bulle.

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